Wymiana osocza w polineuropatii związanej z gammapatią monoklonalną o nieokreślonym znaczeniu

Wykrywanie białek monoklonalnych w surowicy pacjenta z neuropatią obwodową może prowadzić do rozpoznania amyloidozy, szpiczaka 2 3 (multiple4, 5 lub osteosclerotic 6 7 8 9), makroglobulinemii Waldenströma, 10 11 12 krioglobulinemii, 11, 12 chłoniaków, 4 rzadkie białaczki, 13, 14 lub najczęściej gammopatia monoklonalna o nieokreślonej istotności (MGUS) 13 14 15 16 17 Coraz częściej neuropatie związane z MGUS typu IgM 13, 14, 18 19 20 21 22 są traktowane jako jednostka nosologiczna . We wcześniejszym badaniu dotyczącym neuropatii związanej z MGUS sugerowaliśmy, że monoklonalną gammapatię IgM należy oddzielić od tej związanej z IgG i IgA oraz od przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej poliradikuloneuropy.23 24 25 Istnieją pewne dowody na to, że występowanie białek monoklonalnych może być rozwój neuropatii: neuropatia może być częstsza u pacjentów z białkami monoklonalnymi niż w populacji ogólnej, 26, 27 MGUS może występować częściej u pacjentów z neuropatią o nieznanej przyczynie28, 29 niż w populacji ogólnej, 24, 30, 31 i gammapatię monoklonalną stwierdza się u większości pacjentów z zespołem POEMS (polineuropatia, powiększenie obwodowe, endokrynopatia, białko monoklonalne i przebarwienie skóry 8, 9). Sugerowano również związek przyczynowy między białkami monoklonalnymi a rozwojem neuropatii, w której pośredniczyły przeciwciała takie jak przeciwciała glikoproteinowe związane z mieliną.15, 18 19 20 21 22, 26 27 28, 32 33 34
Ponieważ neuropatie związane z MGUS często mają przebieg progresywny (jak u 70 procent pacjentów w badaniu przeprowadzonym przez Gosselin i wsp.23), utrzymują się przez wiele lat i mogą być związane z wyraźnymi upośledzającymi sensorycznymi i motorycznymi objawami, a być może nawet śmiercią, 14 15 16 17, 23 potrzeba lepszej terapii.
Uzasadnieniem zastosowania wymiany osocza w tych neuropatiach jest to, że przeciwciała monoklonalne mogą być zaangażowane w uszkodzenie włókien, a wymiana osocza była czasami związana z poprawą neuropatii. Skuteczność wymiany osocza w neuropatiach związanych z MGUS nadal nie jest udowodniona, ponieważ wcześniejsze próby były otwarte, obejmowały niewielką liczbę pacjentów, badały heterogenne zaburzenia, stosowały nakładające się terapie, zależały od stosowania niezweryfikowanych miar wyniku lub nie były kontrolowane.
Hipoteza testowana w tej kontrolowanej pozornie próbie wymiany osocza polegała na tym, że usunięcie składników osocza (takich jak przeciwciała w białkach monoklonalnych) może zapobiec krótkotrwałemu nasileniu neuropatii lub prowadzić do poprawy. Drugorzędne kwestie dotyczyły tego, czy jakikolwiek korzystny efekt byłby ograniczony do neuropatii związanych z niektórymi gatunkami białek monoklonalnych.
Metody
Projekt badania
Po opracowaniu tego badania nie mieliśmy wystarczających informacji na temat charakterystycznych cech i przebiegu neuropatii związanej z MGUS, chociaż wiadomo było, że może wystąpić spontaniczna poprawa. W związku z tym nie było możliwe oszacowanie liczby pacjentów i czasu trwania leczenia, które dostarczyłoby badanie z wystarczającą mocą, aby wykazać efekt leczenia, gdyby był obecny. Podobnie skonstruowana podwójnie ślepa próbna próba kontrolowania wymiany osocza w przewlekłej zapalnej poliradikuloneuropatii demielinizacyjnej dała przekonujące dowody skuteczności u 29 pacjentów, którzy otrzymywali ciążę dwa razy w tygodniu przez trzy tygodnie.
Postulując, że podobny stopień poprawy może wystąpić u pacjentów z neuropatią związaną z MGUS, zdecydowaliśmy się zapisać 40 kolejnych pacjentów z zaburzeniem w obecnym badaniu i zastosować trzytygodniowy okres leczenia
[hasła pokrewne: centralny rejestr lekarzy, adepend cena, falkon sosnowiec ]

0 myśli nt. „Wymiana osocza w polineuropatii związanej z gammapatią monoklonalną o nieokreślonym znaczeniu